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Jun 14, 2023

Après des décès par thérapie génique, Astellas tente une approche potentiellement plus sûre

Par Jason Mast 8 juin 2023 Astellas Pharma a annoncé jeudi qu'elle accorderait une licence et

Par Jason Mast 8 juin 2023

Astellas Pharma a annoncé jeudi qu'elle allait licencier et développer une nouvelle thérapie génique pour un trouble musculaire dévastateur, après la mort de quatre garçons lors d'un essai clinique testant un traitement antérieur.

L'espoir est que la nouvelle thérapie permettra aux chercheurs de traiter la maladie, connue sous le nom de myopathie myotubulaire liée à l'X, ou XLMTM, avec des doses beaucoup plus faibles de virus utilisés pour transporter les gènes dans les cellules des patients. En théorie, cela devrait minimiser le risque d'effets secondaires graves.

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"Plus la dose que nous donnons est faible, plus le risque sera faible", a déclaré Alan Beggs, chercheur au Boston's Children's Hospital qui a aidé à développer le traitement précédent et est co-fondateur scientifique de la startup à l'origine du nouveau médicament.

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Rapporteur général des affectations

Jason Mast est un journaliste d'affectation générale à STAT qui se concentre sur la science derrière les nouveaux médicaments et les systèmes et les personnes qui décident si cette science atteint un jour les patients.

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